A esclerose lateral amiotrófica (ELA), também conhecida como doença de Lou Gehrig, é uma doença neurológica incurável que afeta os movimentos musculares voluntários de uma pessoa.
A ELA é progressiva – quanto mais tempo uma pessoa a tem, pior fica. Nos estágios finais da doença, os pacientes perdem a capacidade de se mover ou falar, e a maioria morre em apenas cinco anos após desenvolver os sintomas.
Agora um tratamento de ALS se mostrou promissor em um ensaio clínico de Fase 2 – e os especialistas estão pedindo às agências regulamentadoras que pulem a próxima fase do ensaio e disponibilizem o medicamento aos pacientes o mais rápido possível.
Um Novo Tratamento ELA
O novo tratamento de ELA é uma combinação de dois medicamentos: um suplemento (taurursodiol) e um medicamento usado para tratar um distúrbio pediátrico de uréia (fenilbutirato de sódio).
Cada uma das drogas tem como alvo uma estrutura celular diferente e, em 2013, Joshua Cohen, cofundador da Amylyx Pharmaceuticals, teve a ideia de combinar as duas para tratar distúrbios cerebrais.
Para ver se a combinação de drogas pode ajudar os pacientes com ELA, o Amylyx se juntou a pesquisadores do Massachusetts General Hospital para um ensaio de fase 2, publicando seus resultados no New England Journal of Medicine em 3 de setembro.
Os pesquisadores deram a dois terços dos 137 participantes do ensaio doses diárias do novo tratamento, e ao outro terço um placebo.
Eles então usaram a Escala de Avaliação Funcional de ELA – um questionário focado nas habilidades dos pacientes para fazer atividades diárias comuns, como caminhar e engolir alimentos – para avaliar a progressão de ELA dos participantes ao longo do estudo de seis meses.
Uma pontuação de 48 nessa escala indica função motora totalmente normal e, à medida que as habilidades físicas de uma pessoa se deterioram, sua pontuação cai. Ao longo do estudo, as pontuações dos pacientes que receberam o placebo baixaram cerca de 2 pontos a mais do que aqueles que receberam o novo tratamento de ELA.
Melhorando a qualidade de vida
Uma diferença de dois pontos nas pontuações do questionário pode não parecer muito, mas para pacientes com ELA, pode indicar uma diferença dramática na qualidade de vida.
“Isso pode significar a diferença entre ser capaz de se alimentar sozinho versus ser alimentado ou não precisar de uma cadeira de rodas versus precisar de uma cadeira de rodas”, disse Neil Thakur, chefe da missão da ALS Association, uma organização sem fins lucrativos que ajudou a pagar pelo estudo, ao New York Times .
Em outras áreas de medição (como força muscular e capacidade respiratória), o novo tratamento pareceu trazer benefícios para os participantes, embora esses resultados não fossem estatisticamente significativos.
A maioria dos participantes do estudo já estava tomando pelo menos um dos medicamentos já aprovados para ELA. Ainda assim, os pesquisadores acreditam que o novo tratamento de ELA forneceu benefícios adicionais e que o novo tratamento poderia ser tomado junto com os medicamentos existentes.
“Os dados que vemos aqui indicam que pode haver algum efeito benéfico, mas não se parece com o que você chamaria de home run”, Dr. Koroshetz, diretor do Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e Derrame, que não esteve envolvido no estudo disse ao New York Times .
Alguns pacientes que receberam o tratamento experimentaram náuseas, diarréia e outros efeitos colaterais gastrointestinais por cerca de três semanas, mas no geral, o medicamento era seguro, relataram os pesquisadores.
Retardando a progressão do ELA o mais rápido possível
Normalmente, a próxima etapa no desenvolvimento de qualquer novo tratamento de ELA seria um estudo maior de Fase 3, que levaria vários anos mais.
Mas a ALS Association e o I Am ALS, um grupo sem fins lucrativos de defesa do paciente com ELA, lançaram uma petição pedindo ao FDA (Equivalente a ANVISA dos EUA) que pule essa fase e disponibilize o novo tratamento aos pacientes o mais rápido possível.
Há alguns precedentes para isso: certos medicamentos contra o câncer foram aprovados em testes intermediários para pacientes com necessidade crítica de tratamento.
“Com um tempo de sobrevivência típico de 2 a 5 anos, as pessoas com ELA não podem esperar pelo processo experimental completo para (o tratamento) continuar”, diz a petição . “Estamos pedindo ao FDA e ao Amylyx que trabalhem juntos para levar (o tratamento) às pessoas com ELA o mais rápido possível.”
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