A ‘cura’ baseada em células-tronco para o diabetes tipo 1 está mais próxima

Embora o diabetes tipo 2 seja amplamente evitável, o diabetes tipo 1 é um distúrbio autoimune disruptivo que antes era considerado incurável. ‘Uma vez’ é a palavra-chave aqui, pois uma forma nova e incontroversa de tratamento com células-tronco deve ser capaz de curar a doença de uma vez por todas.

Contando com a transformação de um pequeno pedaço de tecido da pele adulta em células beta no pâncreas – aquelas que produzem o hormônio insulina ilusório em diabéticos – o tratamento contorna a mutação genética que faz com que o sistema imunológico ataque essas células que criam a doença.

O diabetes, especialmente o tipo 1, limita gravemente a qualidade de vida e, se não for administrado com cuidado, pode resultar em complicações graves, como amputações de pés e mortalidade precoce.

Além disso, custa à indústria de assistência médica dos Estados Unidos cerca de US $ 85.000 por paciente e por toda a vida em tratamento – um fardo enorme que, se removido, poderia salvar centenas de milhões de dólares para todo o setor.

Pesquisadores do Salk Institute for Biological Studies, uma força de vanguarda em todas as formas de biologia, foram pioneiros em uma nova maneira de produzir células beta do pâncreas para este tratamento tipo 1 – e agora a única coisa que o impede de se tornar disponível em um ambiente hospitalar são os testes de segurança em humanos.

“As células-tronco são uma abordagem extremamente promissora para o desenvolvimento de muitas terapias celulares, incluindo melhores tratamentos para o diabetes tipo 1”, disse o professor da Salk, Juan Carlos Izpisua Belmonte, autor sênior do artigo correspondente, ao departamento de imprensa da Salk.

“Este método para fabricar um grande número de células beta funcionais e seguras é um passo importante à frente.”

A razão pela qual a estipulação é importante é que, embora seu artigo forneça 11 citações ao conceito de uso de terapia com células-tronco para curar diabetes, desde 2007, existem desafios, ainda não superados, com a fabricação de células beta-pâncreas.

Antes do uso das células-tronco, os pacientes podiam receber células de ilhotas transplantadas de doadores com um sistema de insulina totalmente funcional, mas as baixas taxas de doadores tornaram esse tratamento um processo lento, embora tenha sido bem sucedido.

Os métodos existentes de células-tronco convertem apenas com sucesso cerca de 10-40% das células-tronco pluripotentes humanas (PSCs) em células beta-pâncreas. Além disso, as células beta do pâncreas de PSCs tendem a ser heterogêneas e contêm tipos de células indesejáveis ​​que podem impedir ou interromper a maturação e função das células beta do pâncreas desejadas.

Os métodos anteriores de utilização de PSCs para criar células beta também às vezes resultam em disfunção ou, em alguns casos, na formação de teratomas (às vezes enormes) ou cistos.

“Para que os tratamentos baseados em células beta se tornem uma opção viável para os pacientes, é importante tornar essas células mais fáceis de fabricar”, disse o co-primeiro autor Haisong Liu, ex-membro do laboratório do Dr. Belmonte. “Precisamos encontrar uma maneira de otimizar o processo.”

E eles fizeram exatamente isso. A utilização de uma placa de Petri tridimensional permitiu que as células interagissem e crescessem em um ambiente semelhante ao que fariam naturalmente e, em duas semanas após o transplante em camundongos diabéticos, o açúcar no sangue caiu para níveis normais, como os observados em camundongos não diabéticos .

Para testar a segurança e eficácia das células beta fabricadas, a equipe as transplantou em diferentes estágios e observou os efeitos. Nos estágios mais elevados de crescimento, as células não resultaram na formação de cistos mesmo 20 semanas após a implantação e exibiram funcionalidade adequada in vivo e in vitro .

O método de produção de células-tronco tridimensionais continuará a ser refinado na Salk, com o único obstáculo remanescente a testes em humanos e a aprovação do FDA. Pelo menos uma empresa farmacêutica já embarcou este ano nos ensaios para testar uma terapia com células-tronco para diabetes tipo 1, então parece que os dias da condição médica estão contados.

Adaptado de GNN